Uma única dose e a possibilidade de uma vida longa. Essa é a esperança trazida pela terapia gênica inovadora para o tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, que iniciou de forma histórica o primeiro estudo clínico com seres humanos para essa tecnologia no Brasil. Com investimento federal de R$ 122 milhões na plataforma produtiva de plasmídeos e vetores virais, utilizados na produção desta e de outras terapias voltadas a doenças raras, a pesquisa foi anunciada nesta quinta-feira, 26 de fevereiro, pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira. Walterson Rosa/MS Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doença e o destino dessas crianças. É a medicina mais avançada do mundo sendo ofertada gratuitamente à população brasileira, reafirmando o SUS como um patrimônio do nosso povo”, disse Alexandre Padilha, ministro da Saúde. A AME é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é ...